AVANCÉES 2017-10-31T10:49:05+00:00

AVANCÉES

Les hypothèses de recherche d’un médicament pour le syndrome x fragile sont nombreuses. Deux pistes de médicaments ont été désignées récemment médicament orphelin :

  • le BMS-204352 pour la cible canaux BKCa (FraxaDev)
    Cette molécule corrige une anomalie de fonctionnement. Est-ce que cela sera suffisant pour atténuer les troubles générés par l’x fragile ?
    A ce jour nous n’avons aucun retour sur l’avancée de ces recherches.
  • l’Alpha- tocopherol (Espagne).
    Les résultats scientifiques ne sont pas publiés au moment où nous communiquons, donc ils n’ont pas été validés par la communauté scientifique, étape obligatoire avant de donner l’accès au médicament aux médecins à plus grande échelle sur plusieurs années. Il s’agit de la vitamine C, qui peut être prescrite au final par un médecin traitant

Ce qu’il faut savoir :

* Un produit orphelin homologué n’est pas pour autant recommandé pour lutter contre la maladie concernée. Il doit satisfaire à des critères d’efficacité, de sécurité et de qualité avant d’être autorisé sur le marché.
* Les 4 phases obligatoires avant la commercialisation d’un médicament :

  1. test tolérance « toxicologique »
  2. test sur un petit nombre pour voir l’effet bénéfique
  3. grande étude
  4. accès aux médecins à grande échelle sur plusieurs années

Il faut se méfier des effets d’annonces médiatiques non validées par les scientifiques. Comme on l’a vu avec la molécule en Espagne qui s’avère être simplement de la vitamine C, peut être qu’il suffirait de prescrire des molécules déjà connues (ex : ritaline®) avec des dosages adaptés à notre public ?

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